Emicizumab-kxwh در درمان نوزادان مبتلا به هموفیلی شدید A موثر و بی خطر است

Emicizumab-kxwhis موثر و ایمن در درمان نوزادان مبتلا به هموفیلی شدید A | اعتبار تصویر: © jarun011 – © jarun011 – stock.adobe.com.

داده‌های مثبت جدید برای emicizumab-kxwh (Hemlibra؛ Chugai، Roche و Genentech)، یک درمان پیشگیرانه اولیه برای نوزادان مبتلا به هموفیلی A در شصت و پنجمین نشست و نمایشگاه سالانه انجمن هماتولوژی آمریکا (ASH) در سن دیگو، کالیفرنیا اعلام شد. .¹

داده‌ها نشان داد که emicizumab-kxwh به کنترل معنی‌داری خونریزی در نوزادان تا 12 ماهگی دست یافت و به خوبی تحمل شد. نتایج از مطالعه فاز 3، توصیفی، تک بازوی HAVEN 7 (NCT 04431726) بود که ایمنی، اثربخشی و فارماکوکینتیک emicizumab-kxwh زیر جلدی را در نوزادان مبتلا به هموفیلی A شدید بدون مهارکننده‌های فاکتور VIII ارزیابی می‌کرد.^1،2

Emicizumab-kxwh یک آنتی بادی دوتخصصی با فاکتور IXa و فاکتور X است که برای جمع آوری فاکتور IXa و فاکتور X، پروتئین های مورد نیاز برای فعال کردن آبشار انعقاد طبیعی و بازگرداندن فرآیند انعقاد خون برای بیماران هموفیلی A، طراحی شده است.¹

درمان پیشگیرانه را می توان از طریق تزریق یک محلول آماده به صورت زیر جلدی یک بار در هفته هر 2 هفته یا 4 هفته انجام داد.¹

استاندارد مراقبت از هموفیلی به عنوان پیشگیری منظم در سنین پایین توسط فدراسیون جهانی هموفیلی آغاز شده است. برای بسیاری از نوزادان مبتلا به هموفیلی A، به دلیل بار درمانی بالا، پروفیلاکسی تا سال اول زندگی شروع نمی شود.¹

نتایج داده‌های 55 شرکت‌کننده در مطالعه HAVEN 7 نشان داد که در تقریباً 2 سال پیگیری (9/101 هفته) 30 شرکت‌کننده (5/54%) هیچ‌گونه خونریزی که نیاز به درمان داشته باشد، نداشتند. علاوه بر این، 9 بیمار (16.4%) خونریزی درمان شده یا درمان نشده نداشتند.¹

در مجموع، 207 خونریزی در 46 شرکت کننده در مطالعه (83.6٪) رخ داد. بر اساس انتشار خبری Genentech، در میان این افراد، 87.9 درصد از این خونریزی ها در نتیجه ضربه بوده است. برای خونریزی های درمان شده، میزان خونریزی سالانه مبتنی بر مدل (95٪ CI) 0.4 (0.30-0.63) بود.¹

هیچ عارضه جانبی جدی مرتبط با درمان، خونریزی داخل جمجمه یا مرگ گزارش نشد و هیچ سیگنال ایمنی جدیدی مشاهده نشد. دو شرکت‌کننده (3.6%) برای مهارکننده‌های فاکتور VIII مثبت بودند و هیچ فردی برای آنتی‌بادی ضد دارو مثبت نشد. به طور کلی، نتایج با تجزیه و تحلیل موقت از فاز 3 قبلی مطالعات HAVEN سازگار بود.¹

هموفیلی A می‌تواند تأثیر مخربی بر هر بیمار داشته باشد، اما این امر به‌ویژه برای نوزادان صادق است، زیرا استرس روحی و جسمی ناشی از مراجعه‌های مکرر به بیمارستان، مدیریت درمان و سایر نگرانی‌ها می‌تواند برای نوزادان، والدین و مراقبان آنها ناراحت‌کننده باشد.» استیون پایپ، دکتر، استاد اطفال و پاتولوژی، دانشگاه میشیگان گفت.

این نتایج مزیت شروع پروفیلاکسی در اسرع وقت پس از تولد و همچنین استفاده از درمان‌های زیر جلدی را تقویت می‌کند که به ویژه در نوزادان جوان که دسترسی به رگ‌ها می‌تواند بسیار دشوار باشد، ارزشمند است.¹

همچنین نتایج تحقیقات اضافی در مورد نشانگرهای زیستی در مطالعه HAVEN 7 در ASH ارائه شد. Genentech اظهار داشت که نتایج نشان داد که پروفایل های فارماکودینامیک emicizumab-kxwh در نوزادان “مطابق با آنچه قبلا در کودکان بزرگتر و بزرگسالان مبتلا به هموفیلی A مشاهده شده بود.”¹

شایع ترین عوارض جانبی emicizumab-kxwh شامل واکنش های محل تزریق، درد مفاصل و سردرد است.¹

بر اساس این خبر، emicizumab-kxwh توسط شرکت داروسازی Chugai ساخته شده است و توسط Chugai، Roche Group و Genentech در حال توسعه است.¹

منابع:

1. داده‌های جدید مزایای درمان پیشگیرانه اولیه با Hemlibra Genentech (emicizumab-kxwh) را برای نوزادان مبتلا به هموفیلی شدید A. Genentech تقویت می‌کند. بیانیه مطبوعاتی. 9 دسامبر 2023. مشاهده شده در 12 دسامبر 2023. https://www.gene.com/media/press-releases/15014/2023-12-09/new-data-reinforce-the-benefit-of-early-
2. مطالعه ای برای ارزیابی اثربخشی، ایمنی، فارماکوکینتیک و فارماکودینامیک emicizumab زیر جلدی در شرکت کنندگان از تولد تا 12 ماهگی مبتلا به هموفیلی A بدون مهارکننده (HAVEN 7). Clinicaltrials.gov. به روز شده در 18 نوامبر 2023. مشاهده شده در 12 دسامبر 2023. https://clinicaltrials.gov/study/NCT04431726