CAP-1002 نتایج مثبت فاز 2 را برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن نشان می دهد

CAP-1002 نتایج مثبت فاز 2 را برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن نشان می دهد | اعتبار تصویر: © Lemau Studio – © Lemau Studio – stock.adobe.com.

Capricor Therapeutics داده های فاز 2 مثبت CAP-1002 را برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD)، یک اختلال ژنتیکی که باعث ضعف پیشرونده و التهاب مزمن عضلات اسکلتی، قلب و تنفسی می شود، اعلام کرده است. طبق یک بیانیه مطبوعاتی¹ نتایج مثبت 24 ماهه ایمنی و اثربخشی در مطالعه مداوم HOPE-2 (OLE) (NCT NCT04428476) نشان داده شد، که در آن اکثر شرکت‌کنندگان بهبودی در کسر جهشی بطن چپ (LVEF) با 2 سال CAP- داشتند. درمان 1002.^1،2 این نتایج، با توجه به Capricor Therapeutics، حاکی از حفظ عملکرد قلب است.¹

پس از 2 سال درمان، بیماران در مقیاس عملکرد اندام فوقانی (PUL v2.0) در مقایسه با میزان کاهش اولیه در گروه دارونما HOPE-2 از نظر آماری سود قابل توجهی نشان دادند.پ = 0.021). قبلاً، HOPE-2-OLE نقطه پایانی اولیه را در نقطه زمانی 1 ساله مقیاس PUL v2.0 (پ = 0.02).¹

کارآزمایی HOPE-2 یک مطالعه بالینی تصادفی دوسوکور و کنترل شده با پلاسبو در مورد CAP-1002 در پسران و مردان جوان مبتلا به DMD 10 سال به بالا بود.^1،2 از مجموع 20 شرکت کننده، 8 نفر با CAP-1002 (150 میلیون سلول در هر انفوزیون) از طریق زایمان داخل وریدی یا دارونما هر 3 ماه یکبار تحت درمان قرار گرفتند. در پایان کارآزمایی، درمان در همه بیماران به مدت 392 روز (فاز شکاف) متوقف شد (میانگین، محدوده (239، 567)). سیزده شرکت کننده واجد شرایط که می خواستند تحت درمان باقی بمانند، دوباره وارد مطالعه OLE شدند، که در آن CAP-1002 را هر 3 ماه در طول 24 ماه دریافت کردند.^1،2

LVEF از طریق تصویربرداری رزونانس مغناطیسی قلبی (cMRI) اندازه گیری شد. بهبود در عملکرد قلب در 6 بیمار از 9 بیمار تحت درمان با CAP-1002 نسبت به ارزیابی نهایی مربوطه آنها در پایان HOPE-2 مشاهده شد. یک همبستگی فزاینده با PUL v2.0 و نتایج کسر جهشی در طول زمان مشاهده شد (نتایج OLE 24 ماهه r = 0.75، پ = 0.02).¹

CAP-1002 متشکل از سلول های آلوژنیک مشتق شده از قلب (CDCs)، سلول های استرومایی است که اعمال سیستم ایمنی، ضد فیبروتیک و بازسازی کننده قوی در دیستروفینوپاتی و نارسایی قلبی (در مطالعات پیش بالینی و بالینی نشان داده شده است). CDCها، موضوع بیش از 100 نشریه علمی مورد بررسی، با ترشح وزیکول‌های خارج سلولی (اگزوزوم) عمل می‌کنند که ماکروفاژها را مورد هدف قرار می‌دهند و نمایه بیان آنها را تغییر می‌دهند و یک فنوتیپ شفابخش را در مقایسه با یک فنوتیپ پیش التهابی اتخاذ می‌کنند. در طول کارآزمایی‌های بالینی متعدد، CDCها بر روی بیش از 200 شرکت‌کننده انسانی تجویز شده‌اند.

اخیرا، FDA، delandistrogene moxeparvovec-rokl (ELEVIDYS؛ Sarepta Therapeutics, Inc)، اولین ژن درمانی برای درمان بیماران سرپایی کودکان 4 تا 5 ساله را تایید کرده است. در 29 ژوئن 2023، FDA برنامه دارویی جدید گروه Italfarmaco (NDA) را برای givinostat (ITF2357)، یک مهارکننده اختصاصی هیستون دی استیلاز (HDAC) برای درمان DMD، با تاریخ تعیین شده برای 21 دسامبر، قانون هزینه مصرف داروی تجویزی (PDUFA) پذیرفت. ، 2023.

منابع:

Capricor Therapeutics نتایج مثبت 24 ماهه را از مطالعه مداوم HOPE-2 با برچسب باز گسترش CAP-1002 در دیستروفی عضلانی دوشن اعلام کرد. کپریکور درمانی. 30 ژوئن 2023. مشاهده شده در 30 ژوئن 2023.
تمدید برچسب باز آزمایشی HOPE-2. ClinicalTrials.gov. دسترسی به 30 ژوئن 2023. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT04428476