FDA آلیروکوماب را برای درمان بیماران 8 سال به بالا با HeFH تایید کرد | اعتبار تصویر: © Calin – © Calin – stock.adobe.com.
FDA اندیکاسیون گسترده ای را برای alirocumab (Praluent؛ Regeneron Pharmaceuticals) برای استفاده به عنوان مکمل رژیم غذایی و سایر درمان های کاهش دهنده کلسترول لیپوپروتئین با چگالی کم (LDL-C) در بیماران 8 سال و بالاتر با هیپرکلسترولمی خانوادگی هتروزیگوت (HeFH) تایید کرده است. طبق بیانیه مطبوعاتی Regeneron.
این بیماری ارثی نتیجه جهش در 1 ژن از چندین ژن است که نحوه پردازش کلسترول را در بدن کنترل می کند و منجر به سطوح بالای LDL-C می شود.
تأیید اندیکاسیون گسترده بر اساس داده‌های یک کارآزمایی تصادفی چند مرکزی فاز 3 است که بیماران 8 تا 17 ساله مبتلا به HeFH را که سطح LDL-C 130 میلی‌گرم در دسی‌لیتر یا بیشتر داشتند و تحت درمان با داروهای کاهنده چربی بودند، ارزیابی کرد.
نقطه پایانی اولیه کارآزمایی اطفال، درصد تغییر LDL-C از ابتدا تا هفته 24 در گروه های تحت درمان با alirocumab و دارونما بود. بیماران تحت یک رژیم غذایی کم چرب بودند و در ابتدا با داروهای کاهش دهنده چربی پس زمینه تحت درمان بودند.
در این کارآزمایی، 101 بیمار alirocumab و 52 بیمار دارونما را به مدت 2 یا 4 هفته در یک جفت کوهورت متوالی دریافت کردند. برای بیمارانی که هر 4 هفته یک بار آلیروکوماب دریافت کردند، LDL-C مربوطه آنها 31٪ کمتر از دارونما در هفته 24 بود (97.5٪ فاصله اطمینان: -45.0٪ تا -17.9٪).پ <.0001)).
مری پی مک گوان، پزشک ارشد، افسر ارشد پزشکی بنیاد قلب خانواده در بیانیه مطبوعاتی گفت: “بسیاری از کودکان مبتلا به (HeFH) می توانند LDL-C (کلسترول بد) خود را با درمان های موجود در حال حاضر بهبود بخشند.” اما برای آن دسته از کودکانی که LDL-C آنها به طور خطرناکی بالا باقی می ماند، این تایید نقطه عطف مهمی است، زیرا به این کودکان و خانواده هایشان یک گزینه اضافی برای کمک به کاهش و مدیریت سطوح LDL-C بسیار زودتر در زندگی خود می دهد.
پروفایل ایمنی alirocumab با مشخصات ایمنی مشاهده شده در بزرگسالان مبتلا به HeFH مطابقت داشت و هیچ واکنش جانبی جدیدی در کارآزمایی شناسایی نشد.
در سراسر کارآزمایی‌های alirocumab در بیماران مبتلا به هیپرلیپیدمی اولیه (n = 2476)، واکنش‌های محل تزریق (7%)، آنفولانزا (6%) و اسهال (5%) شایع‌ترین عوارض جانبی (≥5%) بودند که بیشتر با alirocumab مرتبط بودند. در مقایسه با دارونما
ارجاع:
تزریق پرالوئنت (الیروکوماب) برای درمان کودکان مبتلا به فرم ژنتیکی کلسترول بالا، تأییدیه FDA را دریافت کرد. Regeneron Pharmaceuticals. بیانیه مطبوعاتی. 11 مارس 2024. مشاهده شده در 12 مارس 2024. https://www.biospace.com/article/releases/praluent-alirocumab-injection-receives-fda-approval-to-treat-children-with-genetic-form-of -کلسترول بالا/