Sangamo Therapeutics بیش از یک چهارم (27٪) از نیروی کار خود در ایالات متحده – حدود 120 شغل – را حذف می کند و خط لوله خود را بر روی سه تخصص متمرکز می کند، زیرا توسعه دهنده پزشکی ژنومیک در تلاش است تا از غول ماه گذشته توسط دو غول بیوفارما که به همکاری پایان دادند، بازگردد. ارزش بالقوه چندین میلیارد دلار
در میان 120 نفری که شغل خود را از دست می دهند، R. Andrew Ramelmeier، دکترا، معاون اجرایی، عملیات فنی است که خاتمه آن در 10 ژوئیه اعمال می شود. راملمیر توسط فیلیپ رمزی، معاون فعلی، جانشین رئیس جمهور خواهد شد که از 29 مه اعمال می شود.
Sangamo گفت که چهارشنبه به کارکنان آسیب دیده از کاهش مشاغل اطلاع داده است، که این شرکت تخمین زده است که حدود 5 تا 7 میلیون دلار هزینه یکباره برای آن در سه ماهه دوم و سوم متحمل شود.
با این حال، Sangamo انتظار دارد سالانه 31 میلیون دلار از کاهش مشاغل و سایر کاهش هزینه ها صرفه جویی کند.
Sandy Macrae، PhD، مدیرعامل Sangamo، در بیانیه‌ای گفت: «محیط امروزی به انتخاب‌های دقیق هنگام تصمیم‌گیری در مورد چند برنامه در یک زمان نیاز دارد. بنابراین ما یک تمرکز استراتژیک تیز را اعلام می کنیم و سرمایه گذاری های خود را در امیدوار کننده ترین برنامه های خود اولویت بندی می کنیم. این منجر به تصمیم‌گیری‌های دشوار، اما ضروری برای کناره‌گیری از برخی دارایی‌های پیش‌بالینی، کوچک کردن بخش‌هایی از زیرساخت‌های ما و گسترش مجدد سرمایه‌گذاری‌ها در جهت تحقق پتانسیل کامل برنامه‌های ارزشمند ما شده است.»
Sangamo گفت که در آینده، تلاش های توسعه خود را در سه زمینه متمرکز خواهد کرد. یکی از آنها مجموعه تنظیم اپی ژنتیک نورولوژی کاملاً متعلق به آن است که بر روی یک جفت برنامه فاکتور رونویسی انگشت روی (ZF) پیش بالینی لنگر انداخته است:
- برنامه شاخص آن، برای درمان برنامه درد عصبی مزمن با هدف قرار دادن کانال یون سدیم Nav 1.7، که قرار است اولین داده ها در ماه می در بیست و ششمین نشست سالانه انجمن سلول و ژن درمانی آمریکا (ASGCT) در لس آنجلس منتشر شود. انتظار می رود IND در سال 2024 تشکیل شود.
- یکی برای درمان بیماری پریون، که Sangamo انتظار دارد در سال 2025 یک درخواست IND ارائه دهد.
سلول درمانی پیوند کلیه
یکی دیگر از حوزه های کلیدی توسعه خط لوله، درمان TX200 تنظیمی با گیرنده آنتی ژن کایمریک اتولوگ اصلاح شده با گیرنده آنتی ژن کایمریک (CAR-Treg) است که برای جلوگیری از رد ناشی از سیستم ایمنی در آنتی ژن لکوسیت انسانی A2 (HLA-A2) توسعه یافته است. پیوند کلیه نامتناسب از یک اهدا کننده زنده
Sangamo سال گذشته TX200 را به کلینیک ارتقا داد و دو بیمار اول خود را در فاز I/II کارآزمایی STEADFAST (NCT04817774) دوز کرد. در طول Q1، Sangamo با موفقیت برای سومین بیمار دوز مصرف کرد و بازخورد نظارتی مثبتی از دو مقام اروپایی مورد نیاز برای تسریع افزایش دوز دریافت کرد. تا پایان سال، Sangamo قصد دارد داده‌های اولیه را از گروه 1 آزمایشی STEADFAST به اشتراک بگذارد.
این شرکت گفت که تصمیم گرفته است نمونه کار کوتاه مدت اتولوگ خود را اولویت بندی کند و تمام فعالیت های تحقیقاتی آلوژنیک باقی مانده را به فرانسه منتقل کند و تولید سلول درمانی را در ایالات متحده متوقف کند – جایی که Sangamo اخیراً یک مرکز تولید سلول درمانی در بریزبن، کالیفرنیا ساخته است.
سومین برنامه متمرکز Sangamo، نامزد بیماری Fabry Isaralgagene civaparvovec (St-920 سابق)، یک ژن درمانی AAV با هدف کبد است. این شرکت گفت که با مقامات FDA در مورد طراحی فاز سوم مطالعه پیشنهادی در تابستان امسال ملاقات خواهد کرد، با این انتظار که بتواند مطالعه محوری را تا پایان سال آغاز کند و اولین بیمار خود را در اوایل سال 2024 دوز مصرف کند.
در حال حاضر، Isaralgagene civaparvovec در مرحله I/II کارآزمایی STAAR (NCT04046224) تحت مطالعه است، که در آن 20 بیمار تا به امروز دوز مصرف شده اند (سه مورد از آنها در طول Q1). Sangamo گفت که انتظار دارد تا پایان سال دوز را به پایان برساند.
به نظر می‌رسد سرمایه‌گذاران از این کار و کاهش هزینه‌ها نگران نشده‌اند. سهام سانگامو در معاملات پنجشنبه به سختی تکان خورد و از 1.61 دلار در روز چهارشنبه حدود 1 درصد کاهش یافت و به 1.60 دلار رسید. با این حال، سهام در معاملات پس از ساعت کاری پنجشنبه 5 درصد افزایش یافت و به 1.68 دلار رسید.
جفت شکست
Sangamo امیدوار است که از دو شکست ناشی از آنچه که شرکت در یک پرونده نظارتی فاش کرده بود، پایان دو همکاری با غول‌های بیوفارما که به سال 2020 بازمی‌گردد، بهبود یابد.
در 13 مارس، مؤسسه تحقیقات زیست پزشکی Novartis به Sangamo گفت که به همکاری خود برای توسعه درمان های تنظیم ژن برای درمان سه اختلال رشد عصبی پایان می دهد. Novartis مبلغ 75 میلیون دلار هزینه مجوز اولیه را به Sangamo پرداخت کرد که تا 720 میلیون دلار در پرداخت‌های نقطه عطف به‌علاوه حق امتیاز در فروش خالص تجاری به دست آورد.
چهار روز بعد، Biogen به Sangamo اطلاع داد که به اتحاد خود برای تحقیق و توسعه درمان‌های تنظیم ژن برای درمان بیماری‌های عصبی پایان می‌دهد. Biogen به Sangamo 350 میلیون دلار پیش پرداخت، از جمله هزینه مجوز و سرمایه گذاری سهام در Sangamo – که واجد شرایط دریافت 2.37 میلیارد دلار در نقاط عطف بالقوه، به علاوه حق امتیاز در فروش خالص تجاری بود.
از آنجایی که Sangamo اخطارهای فسخ را از Biogen و Novartis دریافت کرد، توسعه بیشتر برنامه‌های همکاری تحت تأثیر را در انتظار شناسایی کپسید مناسب برای تحویل متوقف کرده است. Sangamo افزود که به پیشبرد شناسایی و انتخاب کپسیدهای مهندسی شده ویروس آدنو مرتبط (AAV) برای انتقال سیستم عصبی مرکزی پیشرفته ادامه داده است.
Sangamo بر این باور است که ۲۴۱ میلیون دلار پول نقد، معادل‌های نقدی و اوراق بهادار قابل عرضه در بازار تا ۳۱ مارس، به اضافه پولی که انتظار دارد پس‌انداز کند، برای تأمین مالی عملیات برنامه‌ریزی‌شده آن حداقل برای ۱۲ ماه آینده کافی خواهد بود.
وجه نقد، معادل‌های نقدی و اوراق بهادار قابل فروش Sangamo از 307.5 میلیون دلار گزارش شده تا 31 دسامبر 2022، 22 درصد کاهش یافته است.
The post Sangamo حذف 27 درصد از نیروی کار ایالات متحده، تمرکز مجدد خط لوله اولین بار در GEN – اخبار مهندسی ژنتیک و بیوتکنولوژی ظاهر شد.