درمان دیستروفی عضلانی دوشن با نام بیماری نادر کودکان | اعتبار تصویر: © luchschenF – © luchschenF – stock.adobe.com.
غذای آماده:
- FDA به AOC 1044 شرکت Avidity Biosciences برای دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) با جهش‌های قابل قبول برای پرش اگزون 44 (DMD44) نام بیماری نادر کودکان اعطا می‌کند.
- AOC 1044 همچنین برای درمان DMD، یک بیماری ژنتیکی نادر که باعث آسیب و ضعف پیشرونده عضلانی می شود، Fast Track و نام Orphan دریافت می کند.
- در حال حاضر هیچ درمان تایید شده اگزون 44 را هدف قرار نمی دهد و اهمیت بالقوه AOC 1044 را برجسته می کند.
- داده‌های مثبت کارآزمایی فاز 1/2 EXPLORE44 در افراد سالم، تحویل بی‌سابقه الیگونوکلئوتید درمانی در عضله اسکلتی و پرش مداوم اگزون را نشان داد.
- AOC 1044 برای رد اگزون 44 ژن دیستروفین طراحی شده است و تولید دیستروفین را امکان پذیر می کند، با داده های بیماران مبتلا به DMD44 که در نیمه دوم سال 2024 انتظار می رود.
طبق بیانیه مطبوعاتی Avidity، FDA یک نام بیماری نادر اطفال را به AOC 1044 Avidity Biosciences اعطا کرده است.1
به طور معمول از سنین پایین شروع می شود، DMD یک بیماری ژنتیکی نادر است که با آسیب و ضعف عضلانی پیشرونده به دلیل از دست دادن پروتئین دیستروفین مشخص می شود. طبق گفته Avidity Biosciences، هیچ درمان تایید شده فعلی وجود ندارد که اگزون 44 را هدف قرار دهد.1
تعیین مسیر سریع و تعیین یتیم قبلاً به AOC 1044 اعطا شده بود.1
دکتر استیو هیوز، افسر ارشد پزشکی آویدیتی، در بیانیه مطبوعاتی گفت: «ما خوشحالیم که FDA نام بیماری نادر کودکان را به AOC 1044 اعطا کرده است، و به نام‌های داروی یتیم و Fast Track که قبلاً اعطا شده بود اضافه می‌کند.1
هیوز افزود: “اثرات DMD44 ویرانگر است و علائم اغلب در دوران کودکی شروع می شود. این نامگذاری ها توسط FDA بر نیاز فوری به درمان های نوآورانه تاکید می کند و پتانسیل AOC 1044 را برای رفع نیازهای برآورده نشده افراد مبتلا به DMD تایید می کند.”
ما اخیراً داده‌های داوطلب سالم AOC 1044 را از فاز 1/2 کارآزمایی EXPLORE44 خود به اشتراک گذاشتیم که نشان‌دهنده ارائه بی‌سابقه الیگونوکلئوتید درمانی در ماهیچه‌های اسکلتی و پرش مداوم اگزون در داوطلبان سالم است، و ما مشتاقانه منتظر به اشتراک گذاشتن داده‌های آن مطالعه در افراد مبتلا به DMD44 هستیم. اواخر امسال.”1
داده‌های مثبت برای AOC 1044 در افراد سالم در دسامبر 2023 از کارآزمایی در حال انجام فاز 1/2 EXPLORE44 (NCT05670730) گزارش شد.1،2
بر اساس بیانیه مطبوعاتی، انتظار می‌رود این کارآزمایی تقریباً 40 داوطلب سالم و 24 بیمار مبتلا به DMD44 را در سنین 7 تا 27 سال مورد بررسی قرار دهد.1
این درمان برای ارائه “الیگومرهای مورفولینو فسفرودی آمیدات (PMO) به ماهیچه های اسکلتی و بافت قلب طراحی شده است تا به طور خاص اگزون 44 ژن دیستروفین را رد کند تا تولید دیستروفین را فعال کند.1
در افراد سالم، غلظت‌های تحویل‌شده PMO در عضله اسکلتی با غلظت‌های 50 برابر بیشتر از PMO در عضله اسکلتی پس از یک دوز واحد در مقایسه با PMOهای کونژوگه پپتیدی در افراد سالم مشاهده شد.1
در مقایسه با دارونما، AOC 1044 از نظر آماری پرش اگزون 44 تا 1.5 درصد در داوطلبان سالم پس از یک دوز 10 میلی گرم بر کیلوگرم و افزایش پرش اگزون 44 در همه شرکت کنندگان نشان داد. به طور کلی AOC 1044 به خوبی تحمل شد.1
این شرکت انتظار دارد داده های جدید AOC 1044 را از افراد مبتلا به DMD44 در نیمه دوم سال 2024 ارائه کند.1
مطالب مرتبط:
FDA وامورولون را برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن تایید کرده است
به گفته Santhera Pharmaceuticals وامورولون، سوسپانسیون خوراکی 40 میلی گرم در میلی لیتر، توسط FDA برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) در بیماران 2 سال به بالا تایید شده است.
برای مطالعه کامل مقاله اینجا کلیک کنید.
منابع:
1. Avidity Biosciences برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن در افراد مبتلا به جهش های متمایل به پرش اگزون 44، نام بیماری نادر کودکان FDA را برای AOC 1044 دریافت کرد. بیانیه مطبوعاتی AVidity Biosciences, Inc. 20 فوریه 2024. مشاهده شده در 22 فوریه 2024. https://aviditybiosciences.investorroom.com/2024-02-20-Avidity-Biosciences-Receives-FDA-Rare-Pediatric-Disease-Designation-for-AOC-104 -درمان-دیستروفی-عضلانی-دوشن-در-افراد-با-جهش-قابل-پرش-اکسون-44-
2. مطالعه AOC 1044 در داوطلبان بالغ سالم و شرکت‌کنندگان مبتلا به جهش‌های دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) در معرض پرش اگزون 44 (EXPLORE44). ClinicalTrials.gov. به روز شده در 9 فوریه 2024. مشاهده شده در 22 فوریه 2024. https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT05670730?term=NCT05670730&rank=1