ژن درمانی می تواند کم شنوایی ژنتیکی در موش های نوزاد را درمان کند. با این حال، درمان حیوانات بالغ به دلیل محل حلزون و خطر آسیب به ساختارهای گوش داخلی سخت تر است. اکنون، یک مطالعه جدید توسط یک تیم بین المللی از محققان، روش جدیدی را برای رساندن دارو به گوش داخلی نشان می دهد. محققان با استفاده از جریان طبیعی مایع مغزی نخاعی و قنات حلزونی برای ارائه ژن درمانی که سلول های مویی گوش داخلی را ترمیم می کند، توانستند شنوایی را در موش های ناشنوا بازیابی کنند.
یافته های آنها در منتشر شده است پزشکی ترجمه علوم در مقاله ای با عنوان “ارائه ژن درمانی از طریق مجرای مایع مغزی نخاعی برای نجات شنوایی در موش های بالغ”.
محققان می گویند: «ژن درمانی گوش داخلی اخیراً به طور مؤثری شنوایی را در موش های نوزاد بازیابی کرده است، اما در بزرگسالی به دلیل عدم دسترسی ساختاری حلزون گوش که در استخوان گیجگاهی تعبیه شده است، پیچیده است. راه‌های زایمان جایگزین ممکن است تحقیقات شنوایی را پیش ببرد و همچنین زمانی مفید باشد که برای انسان‌هایی که کم شنوایی با واسطه ژنتیکی پیشرونده دارند ترجمه شود. جریان مایع مغزی نخاعی از طریق سیستم گلیمفاتیک به عنوان یک رویکرد جدید برای انتقال دارو به سراسر مغز در جوندگان و همچنین انسان در حال ظهور است. مایع مغزی نخاعی و مایع گوش داخلی از طریق یک کانال استخوانی به نام قنات حلزون به هم متصل هستند، اما مطالعات قبلی امکان ارائه ژن درمانی از طریق مایع مغزی نخاعی برای بازگرداندن شنوایی در موش‌های ناشنوای بالغ را بررسی نکرده‌اند. در اینجا، ما نشان دادیم که قنات حلزونی در موش‌ها ویژگی‌های لنفاوی مانند را نشان می‌دهد.
Maiken Nedergaard، MD، DMSc، استاد این مرکز گفت: «این یافته‌ها نشان می‌دهد که انتقال مایع مغزی نخاعی یک مسیر در دسترس برای تحویل ژن به گوش داخلی بزرگسالان است و ممکن است گام مهمی در جهت استفاده از ژن درمانی برای بازگرداندن شنوایی در انسان باشد.» برای علوم اعصاب ترجمه، دانشگاه کپنهاگ و نویسنده ارشد مطالعه جدید.
در حالی که سلول‌های مو به طور طبیعی در انسان و سایر پستانداران بازسازی نمی‌شوند، ژن‌درمانی‌ها امیدوارکننده بوده و در مطالعات جداگانه با موفقیت عملکرد سلول‌های مو را در موش‌های نوزاد و بسیار جوان ترمیم کرده‌اند. با این حال، با افزایش سن موش ها و انسان ها، حلزون گوش در استخوان تمپورال محصور می شود. در این مرحله، هرگونه تلاش برای رسیدن به حلزون گوش و ارائه ژن درمانی از طریق جراحی، خطر آسیب رساندن به این ناحیه حساس و تغییر شنوایی را در پی دارد.
در مطالعه جدید، محققان مسیری را به داخل حلزون به نام قنات حلزونی توصیف کردند. محققان با استفاده از تعدادی از فن‌آوری‌های تخیل و مدل‌سازی، توانستند تصویری دقیق از چگونگی جریان مایع از سایر بخش‌های مغز از طریق قنات حلزونی و به داخل گوش داخلی ایجاد کنند. سپس محققان یک ویروس مرتبط با آدنو را به سیسترنا مگنا، مخزن بزرگی از مایع مغزی نخاعی که در پایه جمجمه یافت می شود، تزریق کردند. این ویروس از طریق قنات حلزونی راه خود را به گوش داخلی پیدا کرد و یک ژن درمانی را ارائه کرد که پروتئینی به نام انتقال دهنده گلوتامات تاولی-3 را بیان می کند که سلول های مو را قادر می سازد سیگنال و شنوایی را در موش های ناشنوا بالغ منتقل کنند.
ندرگارد می‌گوید: «این مسیر جدید انتقال به گوش نه تنها ممکن است به پیشرفت تحقیقات شنوایی کمک کند، بلکه زمانی که برای انسان‌هایی که کم شنوایی با واسطه ژنتیکی پیشرونده دارند ترجمه شود، مفید باشد.»
The post سیستم تحویل ژن درمانی جدید شنوایی را در موش بازیابی می کند اولین بار در GEN – اخبار مهندسی ژنتیک و بیوتکنولوژی.