FDA دوپیلوماب را برای ازوفاژیت ائوزینوفیلیک در کودکان 1 تا 11 ساله تایید کرد | اعتبار تصویر: © Calin – © Calin – stock.adobe.com.
طبق یک انتشار خبری، دوپیلوماب (Dupixent؛ Regeneron و Sanofi) توسط FDA به عنوان اولین درمانی که به طور خاص برای کودکان مبتلا به ازوفاژیت ائوزینوفیلیک (EoE) در سنین 1 تا 11 سال با وزن حداقل 33 پوند (15 کیلوگرم) مورد تایید قرار گرفته است. سانوفی.1
این تاییدیه تحت بررسی اولویت اعطا شد و پس از تایید اولیه FDA برای EoE در بیماران 12 سال و بالاتر با وزن حداقل 88 پوند (40 کیلوگرم) گسترش می یابد.1
بیماری مزمن و پیشرونده ناشی از التهاب نوع 2 است که به مری آسیب می رساند و عملکرد مناسب را مختل می کند. علائم شامل استفراغ، سوزش سر دل، درد شکم، مشکل در بلع، امتناع از غذا و عدم رشد است که می تواند بر رشد و نمو تأثیر بگذارد.1
این تایید از داده‌های فاش‌شده در فاز 3 کارآزمایی EoE KIDS (قسمت A و بخش B) ناشی می‌شود که ایمنی و اثربخشی دوپیلوماب را در کودکان 1 تا 11 ساله مبتلا به EoE ارزیابی می‌کرد.1
از کودکانی که دوپیلوماب دوز بالاتری را در رژیم‌های دوز سطحی بر اساس وزن دریافت کردند (n = 32)، 66٪ به بهبودی بیماری بافتی دست یافتند که نقطه پایانی اولیه مطالعه بود، در مقایسه با 3٪ از بیمارانی که با دارونما بهبود یافتند (n = 29).1
هفده نفر از 32 بیمار (53%) تحت درمان با دوپیلوماب در بخش A و B مطالعه، بهبود بافتی را در هفته 52 مشاهده کردند. بهبودی همچنین در هفته 52 برای 8 کودک از 15 کودک (53%) که در قسمت B به درمان دوپیلوماب تغییر داده بودند، به دست آمد. از مطالعه1
علاوه بر این، در 16 هفتگی، «کاهش بیشتر در نسبت روزهای با (1) یا بیشتر علائم EoE بر اساس پرسشنامه علائم/علائم EoE کودکان نسخه مراقب (PESQ-C) در کودکان تحت درمان با (dupilumab) مشاهده شد». سانوفی در بیانیه مطبوعاتی اعلام کرد که در مقایسه با دارونما.1
همانطور که قبلا توسط اطفال معاصربیمارانی که دوپیلوماب را در قسمت B ادامه دادند و در بیمارانی که از دارونما به دوپیلوماب در قسمت B تغییر دادند، به ترتیب 4.8 و 3.6 امتیاز کاهش یافته‌های آندوسکوپی غیرطبیعی از ابتدا گزارش شد.2
علاوه بر این، یک بهبود عددی 0.30 و 0.47 در علائم و نشانه‌های کودکان گزارش شده توسط مراقب (اندازه‌گیری شده با PESQ-C) مشاهده شد.2
Naimish Patel، MD، رئیس توسعه جهانی، ایمونولوژی و التهاب Sanofi در بیانیه ای گفت: «کودکان خردسال مبتلا به (EoE) نیازهای پزشکی قابل توجهی دارند که برآورده نشده است.1
با وجود گزینه های درمانی موجود، 40 درصد از این کودکان در ایالات متحده زیر 12 سال همچنان علائم این بیماری را تجربه می کنند. تأییدیه امروز بر تعهد ما به ارائه درمان‌ها به بیماران جوان با نیازهای برآورده نشده تأکید می‌کند و همچنین برای این بیمارانی که در سنین حساسی هستند که در آن تلاش برای خوردن و حفظ وزن به طور مستقیم بر میزان تغذیه و رشد کلی آنها تأثیر می‌گذارد، امیدوار است.
شایع‌ترین عوارض جانبی (≥2%) که بیشتر با دوپیلوماب در مقابل دارونما مشاهده شد، واکنش‌های محل تزریق، آرترالژی، عفونت‌های دستگاه تنفسی فوقانی و عفونت‌های ویروسی تبخال بود. یک مورد عفونت کرمی در بازوی dupilumab در بخش B کارآزمایی EoE KIDS گزارش شد.1
جورج دی. رئیس مشترک هیئت مدیره، رئیس، مسئول ارشد علمی، Regeneron، در بیانیه مطبوعاتی.1
منابع:
- Dupixent FDA به عنوان اولین و تنها درمان مورد تایید برای کودکان 1 ساله و بالاتر مبتلا به ازوفاژیت ائوزینوفیلیک (EoE). سانوفی. بیانیه مطبوعاتی. 25 ژانویه 2024. مشاهده شده در 25 ژانویه 2024.
- Fitch، J. Dupilumab اثربخشی را در کودکان مبتلا به ازوفاژیت ائوزینوفیلیک تا 1 سال نشان می دهد. اطفال معاصر. 1 نوامبر 2023. مشاهده شده در 25 ژانویه 2024. https://www.contemporarypediatrics.com/view/dupilumab-demonstrates-efficacy-in-children-with-eoe-for-up-to-1-year