سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) یک برنامه مجوز مکمل بیولوژیک برای لانادلوماب (TAKHZYRO؛ Takeda) را برای استفاده گسترده در بیماران کودکان 2 تا زیر 12 سال در معرض خطر حملات آنژیوادم ارثی (HAE) تأیید کرده است.
حملات HAE می تواند منجر به تورم شدید در صورت، گلو، دست ها، پاها، اندام تناسلی و شکم شود. بیماران 3 ساله ممکن است آنژیوادم کشنده راه هوایی فوقانی را تجربه کنند. حدود 1 نفر از هر 50000 نفر در سراسر جهان HAE را تجربه می کنند که اغلب کمتر تشخیص داده می شود و تحت درمان قرار نمی گیرد.
یک بررسی در سال 2017 نشان داد که بین شروع علائم و تشخیص HAE به طور متوسط 8.4 سال است. گروه مطالعه با HAE اضطراب را در 50٪ بیماران، مشکل در فعالیت اجتماعی در 34٪ و علائمی را نشان داد که بر پیشرفت شغلی در 58٪ تأثیر منفی می گذارد.
گزینه های درمانی قبلی در برابر حملات HAE در کودکان 6 تا زیر 12 سال تایید شده بود، اما گزینه هایی برای کودکان 2 تا زیر 6 سال در دسترس نبود. لانادلوماب اولین دارو برای پیشگیری از حملات HAE در این گروه سنی است.
دوز توصیه شده لانادلوماب 150 میلی گرم در 1 میلی لیتر است که از طریق سرنگ از پیش پر شده هر 4 هفته یک بار برای بیماران 2 تا 6 سال تحویل داده می شود. به بیماران 6 تا زیر 12 سال توصیه می شود که هر 2 هفته یک نوبت مصرف کنند.
این تایید پس از مطالعه SPRING، یک کارآزمایی فاز 3 که ایمنی و اثربخشی لانادلوماب را در بیماران کودکان 2 تا 12 ساله ارزیابی می‌کند، صادر شد. عوارض جانبی رایج لانادلوماب در این جمعیت شامل درد محل تزریق، اریتم محل تزریق، تورم محل تزریق، درد محل تزریق و واکنش محل تزریق بود.
حملات HAE کاهش 94.8 درصدی را در بیماران کودکانی که لانادلوماب مصرف می‌کردند در مقایسه با شروع مطالعه مشاهده کردند. این از 1.84 حمله در ماه به 0.08 حمله در طول 52 هفته درمان منجر شد. حدود 76 درصد از بیماران هیچ حمله ای را تجربه نکردند و 99.5 درصد به طور میانگین روزهای بدون حمله را تجربه کردند.
لانادلوماب فعالیت کالیکرئین پلاسما را برای کاهش حملات HAE کاهش می دهد. در حالی که این دارو را می توان به صورت خودسرانه در بیماران 12 ساله و بالاتر تجویز کرد، بیماران 2 تا زیر 12 سال باید دوزهایی را توسط یک ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی یا یک مراقب آموزش دیده تجویز کنند.
عوارض جانبی شدید بالقوه شامل خس خس سینه، مشکل در تنفس، سفتی قفسه سینه، ضربان قلب سریع، غش، بثورات پوستی و کهیر است. بیماران باید در صورت مشاهده هر یک از این علائم، کمک اضطراری دریافت کنند یا با ارائه دهنده مراقبت های بهداشتی تماس بگیرند.
ارجاع
FDA ایالات متحده تاکدا تاکدا (lanadelumab-flyo) را برای جلوگیری از حملات آنژیوادم ارثی (HAE) در کودکان 2 سال و بالاتر تأیید می کند. بیزینس وایر. 3 فوریه 2023. دسترسی به 6 فوریه 2023. https://www.businesswire.com/news/home/20230203005431/en/US-FDA-Approves-Takeda%E2%80%99s-TAKHZYRO%C2%AE-lanade -پرواز-برای-پیشگیری-ارثی-آنژیوادم-HAE-حملات-در-کودکان-2-سال-و-بزرگتر