FDA افلورنیتین را برای بیماران کودکان مبتلا به نوروبلاستوما پرخطر تایید می کند | اعتبار تصویر: © calin – © calin – stock.adobe.com.
FDA قرص 192 میلی‌گرمی افلورنیتین (IWILFIN؛ US WorldMeds) را برای کاهش خطر عود در بیماران بزرگسال و کودکان مبتلا به نوروبلاستوما پرخطر (HRNB) که حداقل یک پاسخ نسبی به درمان چند عاملی قبلی داشته‌اند، تأیید کرده است.1،2
به گفته آژانس فدرال، تایید افلورنیتین اولین درمان برای کاهش عود بیماران کودکان مبتلا به HRNB است.1
هر ساله در ایالات متحده، تقریباً 700 تا 800 مورد NB وجود دارد که 90٪ از آنها قبل از سن 5 سالگی تشخیص داده می شوند. بیش از نیمی از این موارد پرخطر محسوب می شوند.2
با توجه به US WorldMeds، تقریبا نیمی از کودکان مبتلا به HRNB در 5 سال گذشته پس از تشخیص زنده نمی مانند. اجتناب از عود برای بهبود میزان بقا بسیار مهم است.2
تأیید افلورنیتین بر اساس نتایج یک کارآزمایی کنترل شده خارجی بود که نتایج حاصل از مطالعه 3b (NCT02395666) و مطالعه ANBL0032، یک بازوی کنترل خارجی مشتق شده از کارآزمایی بالینی را مقایسه می‌کرد.1
مطالعه 3b یک کارآزمایی چند مرکزی، برچسب باز، غیرتصادفی با 2 گروه بود. طبق گفته FDA، بیماران واجد شرایط در یک گروه، افلورنیتین را به صورت خوراکی، دو بار در روز با دوز بر اساس سطح بدن تا زمان پیشرفت بیماری، سمیت غیرقابل قبول یا حداکثر برای 2 سال دریافت کردند.1
این مطالعه برای مقایسه نتایج با نرخ بقای بدون رویداد (EFS) معیار تاریخی از مطالعه ANBL0032، یک کارآزمایی تصادفی شده چند مرکزی، برچسب باز، طراحی شده است. سیس رتینوئیک اسید در مقایسه با اسید سیس رتینوئیک به تنهایی در بیماران کودکان مبتلا به HRNB.1
بیماران واجد شرایط برای تجزیه و تحلیل مقایسه ای مطالعه 3b و ANBL0032 با استفاده از نمرات تمایل 1 تا 3 مطابقت داده شدند. 90 بیمار تحت درمان با افلورنیتین و 270 بیمار کنترل از مطالعه ANBL0032 جمعیت های کارآمدی مشابه برای تجزیه و تحلیل اولیه بودند.1
EFS که به عنوان پیشرفت بیماری، عود، سرطان ثانویه یا مرگ به هر علتی تعریف می‌شود، نتیجه کارآمدی اصلی تجزیه و تحلیل بود. بقای کلی (OS) (مرگ به هر علتی) یک پیامد اثربخشی ثانویه بود.1
نتایج نشان داد که افزودن افلورنیتین EFS و OS را برای بیماران مبتلا به HRNB بهبود بخشید. در 4 سال پس از ایمونوتراپی، EFS در بیماران تحت درمان با افلورنیتین 84 درصد در مقایسه با 73 درصد از بیماران در گروه کنترل خارجی بود.2
علاوه بر این، 96٪ از بیماران تحت درمان با افلورنیتین در مقایسه با 84٪ از بیماران شاهد زنده بودند، که با کاهش 52٪ در خطر عود و کاهش 68٪ در خطر مرگ مطابقت دارد.2
اوتیت میانی، سرفه، اسهال، سینوزیت، پنومونی، عفونت دستگاه تنفسی فوقانی، ورم ملتحمه، استفراغ، تب، رینیت آلرژیک، کاهش نوتروفیل ها، افزایش ALT، افزایش AST، کاهش شنوایی، عفونت پوست و عفونت مجاری ادراری شایع ترین واکنش های نامطلوب بودند. (≥5%).1
درخواست برای افلورنیتین توسط FDA به عنوان اولویت بررسی، پیشرفت، و داروی یتیم اعطا شد.1
منابع:
- FDA افلورنیتین را برای بیماران بزرگسال و کودکان مبتلا به نوروبلاستومای پرخطر تایید می کند. FDA. بیانیه مطبوعاتی. 13 دسامبر 2023. مشاهده شده در 14 دسامبر 2023. https://www.fda.gov/drugs/resources-information-approved-drugs/fda-approves-eflornithine-adult-and-pediatric-patients-high-risk-neuroblastoma ?utm_medium=email&utm_source=govdelivery
- US WorldMeds تایید FDA IWILFIN (افلورنیتین) را برای تقویت مبارزه با سرطان تهاجمی دوران کودکی اعلام کرد. WorldMeds ایالات متحده. بیانیه مطبوعاتی. 14 دسامبر 2023. مشاهده شده در 14 دسامبر 2023.