سازمان غذا و داروی ایالات متحده (FDA) به برنامه جدید دارویی مکمل (sNDA) برای لیناکلوتید (LINZESS; Ironwood Pharmaceuticals) در کودکان 6 سال و بالاتر با یبوست عملکردی (FC) اولویت را بررسی کرده است.
تاریخ فعلی قانون هزینه مصرف کننده داروی تجویزی برای لیناکلوتاید 14 ژوئن 2023 است که 4 ماه قبل از چرخه بررسی استاندارد است. اولویت بررسی به درمان هایی با امکان بهبود قابل توجه در درمان، تشخیص یا پیشگیری از شرایط شدید یا مکمل های ارائه شده به قانون بهترین داروها برای کودکان داده می شود.
FC یک بیماری مزمن است که در کودکان وجود دارد و منجر به حرکات سخت و نادر روده می شود که باعث درد می شود یا به سختی دفع می شود. حدود 6 میلیون کودک 6 تا 17 ساله در ایالات متحده تحت تأثیر FC قرار دارند.
بایگانی sNDA به دنبال یک مطالعه فاز 3 روی لیناکلوتید در بیماران کودکان 6 تا 17 ساله مبتلا به FC بود. 330 بیمار در این مطالعه بودند که به طور تصادفی در یک گروه لیناکلوتید یا دارونما قرار گرفتند.
نرخ فرکانس حرکت خودبخودی روده (SBM) پس از 12 هفته به عنوان نقطه پایانی اولیه مطالعه اندازه‌گیری شد، با گروه لیناکلوتید که در مقایسه با گروه دارونما، پیشرفت‌های قابل‌توجهی در این نقطه پایانی مشاهده کردند. میانگین بهبود مشاهده شده در گروه لیناکلوتید بیش از 2 برابر بود.
قوام مدفوع به عنوان یک نقطه پایانی ثانویه در این مطالعه اندازه گیری شد، با گروه لیناکلوتید نیز بهبود قابل توجهی در مقایسه با دارونما مشاهده شد. همچنین در بیماران کودکانی که لیناکلوتید مصرف می کردند، تحمل خوبی مشاهده شد.
اسهال شایع ترین عارضه جانبی بود که در 3/4 درصد از بیمارانی که لیناکلوتاید و 8/1 درصد دارونما مصرف می کردند، تظاهر می کرد. سایر عوارض جانبی شامل درد شکم، نفخ، سردرد، گاستروانتریت ویروسی و اتساع شکم بود.
ارجاع
Ironwood Pharmaceuticals پذیرش بایگانی FDA و بررسی اولویت برنامه دارویی جدید مکمل برای LINZESS® (linaclotide) را برای یبوست عملکردی در کودکان و نوجوانان 6 تا 17 ساله اعلام کرد. بیزینس وایر. 13 فوریه 2023. مشاهده شده در 13 فوریه 2023. https://www.businesswire.com/news/home/20230213005077/en/Ironwood-Pharmaceuticals-Announces-FDA-Filing-Acceptance-and-Priority-upplemental-of- -New-Drug-Application-for-LINZESS%C2%AE-linaclotide-for-functional-constipation-in-Children-Adolescents-Ages-6-17-years-old