FDA دوره بررسی govorestat را برای درمان گالاکتوزمی کلاسیک تمدید می کند | اعتبار تصویر: © آراکی illustrations – © Araki Illustrations – stock.adobe.com.
روند بررسی FDA برای govorestat (AT-007؛ درمان کاربردی)، یک مهارکننده جدید تحقیقاتی آلدوز ردوکتاز که برای درمان گالاکتوزمی کلاسیک ساخته شده است، به مدت 3 ماه تمدید شده است و دارای تاریخ جدید هزینه مصرف داروی تجویزی (PDUFA) است. 28 نوامبر 2024.
طبق یک بیانیه مطبوعاتی از Applied Therapeutics، FDA به زمان بیشتری برای بررسی داده های ارائه شده قبلی نیاز داشت. آژانس فدرال برنامه داروی جدید (NDA) را پذیرفت و در فوریه 2024 به بررسی اولویت اعطا کرد. علاوه بر این، به govorestat عنوان بیماری نادر کودکان اعطا شد و در صورت تایید واجد شرایط دریافت کوپن بررسی اولویتی خواهد بود.
به گفته Applied Therapeutics، در صورت تایید، govorestat اولین دارویی خواهد بود که برای درمان گالاکتوزمی، یک بیماری متابولیک ژنتیکی نادر که منجر به ناتوانی در متابولیسم قند ساده گالاکتوز می شود، استفاده می شود.
اگر به درستی متابولیزه نشود، گالاکتوز به متابولیت سمی، گالاکتیتول تبدیل می شود که می تواند منجر به عوارض عصبی مانند نقص در گفتار، رفتار، شناخت و مهارت های حرکتی شود.
غربالگری نوزادان برای گالاکتوزمی در ایالات متحده اجباری است، که تقریباً 3000 بیمار مبتلا به گالاکتوزمی و 80 تولد جدید در سال را مشاهده می کند.
تشکیل پرونده NDA برای govorestat توسط داده های مرحله 3 مطالعه ثبتی ACTION-Galactosemia Kids (NCT04902781) در کودکان و نوجوانان 2 تا 17 ساله مبتلا به گالاکتوزمی پشتیبانی شد. سازنده اظهار داشت: این کارآزمایی “مزایای بالینی بر فعالیت های روزمره زندگی، علائم رفتاری، شناخت، مهارت های حرکتی ظریف و لرزش” را نشان داد.
این درمان همچنین سطح گالاکتیتول پلاسما را در کودکان و بزرگسالان کاهش داد.
Govorestat همچنین در فاز 3 کارآزمایی در حال انجام INSPIRE (NCT05397665) در حال بررسی است که تأثیر govorestat را در مقایسه با دارونما در بیماران مبتلا به کمبود SORD بر کاهش سوربیتول و نتایج بالینی در تقریباً 50 بیمار 16 تا 55 ساله در ایالات متحده ارزیابی می کند. اروپا
در یک تجزیه و تحلیل موقت 12 ماهه، govorestat اهمیت آماری را در نقطه پایانی اولیه همبستگی سوربیتول با کامپوزیت نتیجه بالینی نشان داد و نشان داد که “کاهش پایدار و معنی دار آماری در سطح سوربیتول در مقابل دارونما” را نشان داد.
ارجاع:
Applied Therapeutics به روز رسانی FDA را در مورد تاریخ اقدام هدف PDUFA برای govorestat برای درمان گالاکتوزمی کلاسیک ارائه می دهد. درمان کاربردی بیانیه مطبوعاتی. 28 مارس 2024. مشاهده شده در 29 مارس 2024.