FDA ماووریکسافور را به عنوان اولین داروی سندرم WHIM تایید کرد | اعتبار تصویر: © Calin – © Calin – stock.adobe.com.
FDA کپسول mavorixafor (Xolremdi; X4 Pharmaceuticals) را برای بیماران 12 ساله و بالاتر مبتلا به سندرم WHIM ((زگیل، هیپوگاماگلوبولینمی، عفونت ها و میلوکاتکسیس) تایید کرده است.1،2
هدف این دارو افزایش تعداد نوتروفیل ها و لنفوسیت های بالغ در گردش است. به گفته X4 Pharmaceuticals، آنتاگونیست انتخابی گیرنده کموکاین CXC 4 (CSCR4) اولین درمانی است که به طور خاص در بیماران مبتلا به سندرم WHIM نشان داده شده است.2
برنامه داروی جدید (NDA) برای mavorixafor تحت بررسی اولویت‌بندی توسط FDA ارزیابی شد و همچنین به عنوان درمان موفقیت‌آمیز اعطا شد.2
ترزا کی تارانت، دکترای پزشکی، پروفسور پزشکی، روماتولوژی و ایمونولوژی، دوک، گفت: «تاکنون، مراقبت‌های حمایتی برای افراد مبتلا به سندرم WHIM بر مدیریت علائم متمرکز بوده است و نه علت اصلی بیماری – اختلال در مسیر CXCR4». دانشکده پزشکی دانشگاه در بیانیه ای.2
“من بسیار هیجان زده هستم که با تایید (mavorixafor)، درمانی طراحی شده برای رسیدگی به سیگنال دهی مسیر نامنظم CXCR4، ما اکنون یک درمان هدفمند داریم که توانایی بالا بردن تعداد مطلق نوتروفیل ها و لنفوسیت ها را نشان داده و توانایی بیماران WHIM را برای مبارزه با عفونت ها افزایش می دهد. تارانت افزود.
FDA اعلام کرد این بیماری ژنتیکی تعداد نوتروفیل‌ها و لنفوسیت‌های بالغ (گلبول‌های سفید خون که در مبارزه با عفونت مهم هستند) را که در بدن در گردش هستند، کاهش می‌دهد. آژانس فدرال اضافه کرد که تخمین زده می شود که سندرم WHIM تقریباً در 1 در 5 میلیون تولد زنده رخ می دهد و تقریباً 60 مورد در ادبیات پزشکی گزارش شده است.1
بیماران مبتلا به سندرم WHIM ممکن است دچار عفونت های مکرر مانند ذات الریه، سینوزیت و عفونت های پوستی شوند. این بیماران همچنین در خطر ابتلا به عفونت های باکتریایی و ویروسی تهدید کننده زندگی، همراه با سایر علائم متفاوت هستند.1
اثربخشی ماووریکسافور در یک کارآزمایی تصادفی 52 هفته ای، دوسوکور و کنترل شده با دارونما (NCT03995108) که شامل 31 بزرگسال و نوجوان مبتلا به سندرم WHIM بود، ارزیابی شد. سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) اعلام کرد که این داروی تازه تأیید شده «تعداد مطلق نوتروفیل‌ها و تعداد مطلق لنفوسیت‌ها را بهبود می‌بخشد، که در طی یک دوره 24 ساعته، چهار بار در طول مطالعه ارزیابی شد».1
تعداد مطلق نوتروفیل کمتر از 500 سلول در میکرولیتر و تعداد مطلق لنفوسیت کمتر از 1000 سلول در میکرولیتر با افزایش خطر عفونت مرتبط است. در مقایسه با گروه دارونما، میانگین مدت زمانی بیش از 24 ساعت که شمارش بالاتر از این سطوح بود، با mavorixafor “به طور قابل توجهی طولانی تر” بود (15.0 ساعت در مقایسه با 2.8 ساعت برای تعداد مطلق نوتروفیل؛ 15.8 ساعت در مقایسه با 4.6 ساعت برای تعداد مطلق لنفوسیت ها) .1
FDA اضافه کرد که mavorixafor امتیاز عفونت را تا 40 درصد در طول دوره 52 هفته کاهش داد، اما زگیل را بهبود بخشید.1
ترومبوسیتوپنی (تعداد کم پلاکت ها)، بثورات پوستی، رینیت (گرفتگی بینی)، اپیستاکسی (خون دماغ)، استفراغ، و سرگیجه شایع ترین واکنش های جانبی گزارش شده بودند. FDA همچنین هشدار داد که mavorixafor می تواند به جنین آسیب برساند و به افراد بالقوه باردار “باید توصیه شود از پیشگیری موثر از بارداری استفاده کنند.”
منابع:
1. FDA اولین دارو را برای سندرم WHIM، یک اختلال نادر که می تواند منجر به عفونت های مکرر و تهدید کننده زندگی شود، تایید کرد. FDA. بیانیه مطبوعاتی. 29 آوریل 2024. مشاهده شده در 29 آوریل 2024. https://www.fda.gov/drugs/news-events-human-drugs/fda-approves-first-drug-whim-syndrome-rare-disorder-can-lead -عفونت های مکرر تهدید کننده زندگی؟utm_medium=email&utm_source=govdelivery
2. X4 Pharmaceuticals تأیید FDA را برای کپسول های XOLREMDI™ (mavorixafor)، اولین دارویی که در بیماران مبتلا به سندرم WHIM نشان داده شده است، اعلام کرد. X4 داروسازی. بیانیه مطبوعاتی. 29 آوریل 2024. دسترسی به 29 آوریل 2024. https://investors.x4pharma.com/news-releases/news-release-details/x4-pharmaceuticals-announces-fda-approval-xolremditm-mavorixafor