FDA odevixibat را برای خارش کلستاتیک در بیماران ALGS تایید کرد | اعتبار تصویر: © Argus – © Argus – stock.adobe.com.
بر اساس بیانیه مطبوعاتی Ipsen، Odevixibat (Bylvay؛ Ipsen) برای درمان خارش کلستاتیک در بیماران مبتلا به سندرم آلاژیل (ALGS) 12 ماهه و بالاتر توسط FDA تایید شده است.
این شرکت بیان می‌کند که odevixibat یک «مهارکننده انتقال اسید صفراوی ایلئال غیرسیستمیک یک‌بار در روز (IBATi) است که به صورت موضعی در روده کوچک عمل می‌کند و کمترین تماس سیستمیک را دارد. این تایید دومین نشانه odevixibat برای بیماری نادر کبدی کلستاتیک در ایالات متحده است. در سال 2021، odevixibat برای بیماران مبتلا به خارش کلستاتیک ناشی از کلستاز پیشرونده خانوادگی داخل کبدی (PFIC) تایید شد. به گفته Ipsen، odevixibat “فوراً از طریق نسخه برای بیماران واجد شرایط ALGS در دسترس است.”
در مطالعه فاز 3 ASSERT (NCT04674761)، که در کنگره انجمن آمریکایی مطالعه بیماری‌های کبدی در سال 2022 ارائه شد، odevixibat نتایج مثبتی را نشان داد و به نقطه پایانی اولیه مطالعه رسید، “بهبود بسیار معنی‌دار آماری در خارش که توسط PRUCISION Observer اندازه‌گیری شد. -نمره خراش نتیجه گزارش شده (مقیاس 0-4 امتیازی)، از پایه در ماه 6 (هفته 21 تا 24)، در مقایسه با گروه دارونما (پ = 0.002). مطالعه تصادفی دوسوکور، کنترل شده با دارونما، ایمنی و اثربخشی 120 میکروگرم بر کیلوگرم در روز را به مدت 24 هفته در بیماران از 32 مکان در آمریکای شمالی، اروپا، خاورمیانه، و آسیا و اقیانوسیه، در ایالت های ایپسن ارزیابی کرد.
نادیا اووچینسکی، MD، رئیس بخش گوارش و کبد، بیمارستان کودکان Hassenfeld در NYU Langone، محقق اصلی ASSERT، گفت: «پزشکان برای درمان بیماران مبتلا به سندرم آلاژیل به گزینه‌های فوری نیاز دارند. “مطالعه ASSERT نشان داد که Bylvay خارش مرتبط با ALGS را کاهش داد، که در بین این جمعیت بیمار بسیار رایج است و یکی از نشانه های اصلی پیوند کبد است.”
از بیماران مبتلا به ALGS – یک “اختلال ژنتیکی ارثی که می تواند سیستم های ارگانی متعددی از جمله کبد، قلب، اسکلت، چشم ها و کلیه ها را تحت تاثیر قرار دهد” – تقریباً 95٪ مبتلا به کلستاز مزمن هستند. تا 88٪ نیز با خارش شدید و غیرقابل درمان ظاهر می شوند. در ایالات متحده، 1300 بیمار تخمین زده می شود که واجد شرایط درمان IBATi هستند.
روبرتا اسمیت، رئیس اتحادیه سندرم آلاژیل در بیانیه مطبوعاتی گفت: «به عنوان مدافع خانواده‌هایی که تحت تأثیر سندرم آلاژیل قرار گرفته‌اند، دانستن اینکه پزشکان اکنون گزینه درمانی دارویی دیگری برای خارش ناتوان‌کننده‌ای که بسیاری از بیماران آلاژیل را تحت تأثیر قرار می‌دهد، بسیار خوب است.» . من شخصاً از تأثیر وحشتناک این بیماری نادر بر روی یک کودک اطلاع دارم. این تاییدیه به کاهش بار خارش برای بیماران بیشتر کمک خواهد کرد.”
ارجاع:
FDA ایالات متحده Bylvay را برای بیماران مبتلا به خارش کلستاتیک ناشی از سندرم آلاژیل تأیید می کند. نوآوری ایپسن برای مراقبت از بیمار 13 ژوئن 2023. مشاهده شده در 15 ژوئن 2023. https://www.ipsen.com/press-releases/us-fda-approves-bylvay-for-patients-living-with-cholestatic-pruritus-due-to-alagille -سندرم/