تست نقص ایمنی اولیه | اعتبار تصویر: © Innovative Creation – اعتبار تصویر: Innovative Creation – stock.adobe.com
طبق تأییدیه اخیر FDA، تزریق ایمونوگلوبولین 10 درصد (انسانی) با هیالورونیداز نوترکیب انسانی (Hyqvia؛ Takeda) اکنون می تواند برای درمان کودکان 2 تا 16 ساله مبتلا به نقص ایمنی اولیه (PI) استفاده شود.
طبق یک بیانیه مطبوعاتی از Takeda، FDA یک برنامه مجوز مکمل بیولوژیک (sBLA) را برای استفاده گسترده در این جمعیت بیمار تأیید کرد. طبق گفته Takeda، Hyqvia، اولین بار برای استفاده در بزرگسالان ایالات متحده در سال 2014 تأیید شد، تنها گلوبولین ایمنی زیر جلدی (ScIG) است که می تواند ماهی یک بار (هر 3 یا 4 هفته) تجویز شود. داروی مایع حاوی یالورونیداز نوترکیب انسانی و ایمونوگلوبولین (Ig) است و در زیر پوست به بافت چربی زیر جلدی تزریق می شود.1
PI می تواند حساسیت به عفونت را افزایش دهد، زیرا بیش از 400 اختلال که بر سیستم ایمنی بدن تأثیر می گذارد را می توان به عنوان نوعی PI طبقه بندی کرد.
«خانواده‌های کودکانی که با (PI) زندگی می‌کنند ممکن است تحت تأثیر نیازهای پزشکی مزمن فرزندشان احساس کنند. جوری بری، رئیس و مدیر عامل بنیاد نقص ایمنی گفت: وقتی صحبت از درمان به میان می‌آید، داشتن انتخاب‌ها می‌تواند برای خانواده‌ها اهمیت زیادی داشته باشد. تأیید این درمان جدید PI برای کودکان 2 تا 16 ساله، جایگزینی برای ارائه دهندگان مراقبت های بهداشتی و خانواده هایی است که ممکن است گزینه درمانی کمتری را ترجیح دهند که می تواند به صورت زیر جلدی در خانه، پس از آموزش مناسب یا در یک مرکز تزریق انجام شود. ”
استفاده گسترده مورد تایید FDA از Hyqvia برای بیماران اطفال پس از نشان دادن نتایج مثبت در یک کارآزمایی بالینی غیرقابل کنترل، مرحله 3 باز (NCT03277313) انجام شد.2 این آزمایش شامل 44 اختراع با PI در سنین 2 تا 16 سال بود. پس از یک دوره مشارکت 12 ماهه در کارآزمایی، داده‌ها اثربخشی را با توجه به وقوع عفونت‌های حاد باکتریایی (aSBIs)، نقطه پایانی اولیه کارآزمایی، نشان دادند.1
نرخ aSBI به عنوان میانگین تعداد aSBI به ازای هر شرکت کننده، در سال تعریف شد.2 میانگین نرخ aSBI در سال 0.04 بود، بطور ایستاتیک به طور قابل توجهی کمتر (با فاصله اطمینان 99% یک طرفه (CI) 0.21، P <0.001) نسبت به میزان موفقیت از پیش تعریف شده کمتر از 1 aSBI برای هر آزمودنی در سال.1 این نتایج به نفع اثربخشی درمان Hyqvia در بیماران مبتلا به PI کودکان است.1
همه عفونت‌ها در هر آزمودنی دارای میانگین نرخ 3.20، با حد بالای 95% CI 4.05 بودند.1 از بین تمام افرادی که 12 ماه مشارکت را تکمیل کردند، نتایج حاصل از تجزیه و تحلیل داده های میانی نمایه های ایمنی مشابهی را با بزرگسالان نشان داد.1
شایع‌ترین واکنش‌های جانبی مشاهده‌شده در بیش از 5 درصد از بیماران در کارآزمایی، واکنش‌های جانبی موضعی و واکنش‌های جانبی سیستمیک بودند. عوارض جانبی موضعی شامل درد، اریتم، ادم و خارش مشاهده شد. عوارض جانبی سیستمیک شامل سردرد، تشکیل آنتی بادی علیه هیالورونیداز نوترکیب انسانی (rHuPH20)، حالت تهوع، خستگی، استفراغ و تب‌ری بود.1
به گفته Takeda، اطلاعات انسانی محدودی در مورد استفاده از Hyqvia در دوران بارداری در دسترس است و مشخص نیست که آیا Hyqvia می‌تواند به جنین آسیب برساند یا بر ظرفیت تولید مثل تأثیر بگذارد.1 درمان فقط در صورت نیاز واضح به زن باردار باید داده شود.1
منابع
1. Takeda مجوز FDA را برای گسترش استفاده از Hyqvia برای درمان نقص ایمنی اولیه در کودکان دریافت می کند. 11 آوریل 2023. دسترسی به 14 آوریل 2023. https://www.takeda.com/newsroom/news-releases/2023/takeda-receives-fda-approval-to-expand-the-use-of-hyqvia
2. ارزیابی اثربخشی، ایمنی، تحمل، ایمنی زایی و فارماکوکینتیک Hyqvia در کودکان مبتلا به بیماری های نقص ایمنی اولیه. Clinicaltrials.gov. به روز شده در 29 سپتامبر 2022. مشاهده شده در 13 آوریل 2023. https://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT03277313