اکسی توسین تقویت شده داخل بینی برای درمان سندرم پرادر ویلی با نام بیماری نادر اطفال | اعتبار تصویر: © luchschenF – © luchschenF – stock.adobe.com.
طبق بیانیه مطبوعاتی شرکت داروسازی تونیکس، FDA برای درمان سندرم پرادر ویلی (PWS) در کودکان و نوجوانان، اکسی توسین تقویت‌شده داخل بینی (TNX-2900؛ Tonix Pharmaceuticals) را برای بیماری‌های نادر کودکان اعطا کرده است.1
فرمول اختصاصی تقویت شده با منیزیم (Mg2+) اکسی توسین داخل بینی قبلاً توسط آژانس فدرال در سال 2022 برای درمان PWS به عنوان داروی یتیم اعطا شده بود. برنامه دارویی جدید تحقیقاتی توسط FDA در سال 2023 تایید شد.1
PWS مردان و زنان را از همه نژادها و قومیت ها به طور یکسان تحت تأثیر قرار می دهد و به عنوان شایع ترین علت ژنتیکی چاقی در دوران کودکی شناخته می شود. به گفته تونیکس، این سندرم ناشی از عدم بیان گروهی از ژن ها در کروموزوم 15 اکتسابی پدری است.1
در نوزادان، مشخصه PWS عدم شیردهی است. برای کودکان و نوجوانان، علامت بارز هیپرفاژی شدید است، “یک انگیزه فیزیولوژیکی مهم برای خوردن، که منجر به چاقی شدید و سایر عوارض مرتبط با مرگ و میر قابل توجه می شود.”1
میانگین سن مرگ در PWS 22.1 سال پس از بررسی سیستماتیک عوارض و مرگ و میر به عنوان یک نتیجه از هیپرفاژی در PWS بود.1
در حال حاضر، هیچ داروی تایید شده ای برای درمان هیپرفاژی در کودکان و نوجوانان مبتلا به PWS، یا برای درمان تغذیه ضعیف نوزادان وجود ندارد.1
به گفته تونیکس، مطالعات زیر شواهدی را برای بهبود علائم/رفتارهای مرتبط با PWS، شواهدی برای بهبود هیپرفاژی یا بهبود مکیدن در نوزادان نشان داد:1
- اثرات اکسی توسین بر رفتار غذایی و متابولیسم در انسان2
- درمان اکسی توسین در کودکان مبتلا به سندرم پرادر ویلی: یک مطالعه متقاطع دوسوکور، کنترل شده با دارونما3
- استفاده از اکسی توسین برای بهبود تغذیه و مهارت های اجتماعی در نوزادان مبتلا به سندرم پرادر-ویلی4
- اکسی توسین در کودکان خردسال مبتلا به سندرم پرادر-ویلی: نتایج یک کارآزمایی تصادفی، دوسوکور، کنترل شده با دارونما، متقاطع که 3 ماه اکسی توسین را بررسی می کند.5
منابع:
1. Tonix Pharmaceuticals برای درمان سندرم پرادر ویلی، نام بیماری نادر کودکان را از FDA به TNX-2900 دریافت می کند. داروسازی تونیکس. بیانیه مطبوعاتی. 25 مارس 2024. مشاهده در 25 مارس 2024. https://ir.tonixpharma.com/news-events/press-releases/detail/1465/tonix-pharmaceuticals-receives-rare-pediatric-disease
2. لاوسون EA. اثرات اکسی توسین بر رفتار غذایی و متابولیسم در انسان. غدد درون ریز Nat Revل 2017 دسامبر؛ 13 (12): 700-709. doi: 10.1038/nrendo.2017.115. Epub 2017 Sep 29. PMID: 28960210; PMCID: PMC5868755.
3. Miller JL, Tamura R, Butler MG, et al. درمان اکسی توسین در کودکان مبتلا به سندرم پرادر-ویلی: یک مطالعه متقاطع دوسوکور، کنترل شده با دارونما. Am J Med Genet A. 2017؛ 173 (5): 1243-1250. doi:10.1002/ajmg.a.38160
4. Tauber M, Boulanouar K, Diene G, et al. استفاده از اکسی توسین برای بهبود تغذیه و مهارت های اجتماعی در نوزادان مبتلا به سندرم پرادر-ویلی. اطفال. 2017؛ 139 (2): e20162976. doi:10.1542/peds.2016-2976
5. Damen L., Grootjen LN, Juriaans AF, et al. اکسی توسین در کودکان خردسال مبتلا به سندرم پرادر-ویلی: نتایج یک کارآزمایی تصادفی، دوسوکور، کنترل شده با دارونما، متقاطع که 3 ماه اکسی توسین را بررسی می کند. کلین اندوکرینول، 94: 774-785. https://doi.org/10.1111/cen.14387