نامزد DMD SGT-003 نام بیماری نادر کودکان را دریافت کرد

نامزد DMD SGT-003 نام بیماری نادر کودکان را دریافت کرد | اعتبار تصویر: © اراکی – © اراکی – stock.adobe.com.

غذای آماده:

نامزد ژن درمانی Solid Bioscience SGT-003 برای دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) نام بیماری نادر کودکان را از FDA دریافت کرده است.
فاز برنامه ریزی شده 1/2 کارآزمایی INSPIRE Duchenne تحمل و ایمنی SGT-003 را در بیماران DMD کودکان با 2 گروه ارزیابی می کند.
معیارهای ورود به کارآزمایی شامل توانایی سرپایی، آنتی بادی های AAV منفی و دوز پردنیزون یا دفلازاکورت پایدار برای مدت زمان مشخص است.
معیارهای خروج شامل درمان قبلی با داروهای اصلاح کننده دیستروفین، داروهای انتقال ژن، یا مواجهه اخیر با داروهای مورد بررسی است.
SGT-003 از یک کپسید اختصاصی برای ارائه یک توالی DNA که فرم کوتاه شده پروتئین دیستروفین را کد می کند، استفاده می کند و در حال حاضر در حال جذب شرکت کنندگان در مکان های انتخابی است.

این شرکت در یک بیانیه مطبوعاتی اعلام کرد که نامزد ژن درمانی دیستروفی عضلانی دوشن (DMD) Solid Bioscience، SGT-003، نام بیماری نادر کودکان را از FDA دریافت کرده است.¹

“داده های بالینی نشان می دهد که SGT-003 با استفاده از کپسید اختصاصی استوایی عضلانی برای ارائه یک توالی DNA کد کننده فرم کوتاه شده پروتئین دیستروفین که مهمتر از همه شامل حوزه اتصال nNOS است، پتانسیل بهبود قابل توجهی در درمان های موجود برای دوشن دارد.” گابریل بروکس، دکتر، افسر ارشد پزشکی، علوم زیستی جامد.¹

فاز برنامه ریزی شده فاز 1/2 کارآزمایی INSPIRE Duchenne (NCT06138639) اولین کارآزمایی با برچسب باز و چند مرکزی درون انسانی برای ارزیابی تحمل و ایمنی SGT-003 با دوز 1E14vg/kg در بیماران DMD کودکان است.^1،2

این کارآزمایی دارای 2 گروه خواهد بود. گروه 1 شامل بیماران مرد 4 تا کمتر از 6 سال می شود، در حالی که گروه 2 بیماران مرد 6 تا کمتر از 8 سال را شامل می شود.²

کاندید به عنوان یک انفوزیون داخل وریدی 1 بار برای بیماران در هر دو گروه (حداقل 3 بیمار) با پتانسیل گسترش کوهورت تجویز می شود.¹

معیارهای ورود به کارآزمایی برنامه ریزی شده است²:

سرپایی به عنوان “توانایی راه رفتن بدون استفاده از ابزار کمکی” تعریف می شود.
آنتی بادی AAV منفی
بیمارانی که دوز ثابت حداقل 0.5 میلی گرم بر کیلوگرم در روز پردنیزون خوراکی روزانه یا 0.75 میلی گرم بر کیلوگرم در روز دفلازاکورت به مدت 12 هفته یا بیشتر قبل از ورود به مطالعه دریافت می کنند.
گروه 1 < 18 کیلوگرم وزن بدن
گروه 2 < 30 کیلوگرم وزن بدن

معیارهای خروج شامل، اما محدود نمی شود²:

درمان فعلی یا قبلی با داروهای تایید شده یا آزمایشی اصلاح کننده دیستروفین مانند اتپلیرسن، گولودیرسن، کازیمرسن و ویلتولارسن
درمان فعلی یا قبلی با یک داروی انتقال ژن تایید شده یا مورد بررسی
قرار گرفتن در معرض داروی مورد بررسی دیگر در عرض 3 ماه قبل از غربالگری یا 5 نیمه عمر از آخرین تجویز، هر کدام طولانی تر باشد.
تشخیص بالینی DMD که با هرگونه جهش حذفی در اگزون های 1 تا 11 یا 42 تا 45، شامل ژن DMD مرتبط است، همانطور که توسط یک گزارش ژنتیکی مستند شده و توسط آزمایش ژنتیکی حامی تایید شده است.

بروکس افزود: “ما مشتاقانه منتظر هستیم تا SGT-003 را به سرعت به کلینیک بیاوریم و به همه بیماران نیازمند دوشن امیدواریم.”¹

DMD، بیماری تحلیل رفتن عضله ژنتیکی که به طور کلی مردان را تحت تاثیر قرار می دهد، علائمی دارد که معمولا بین سنین 3 تا 5 سالگی ظاهر می شود. این بیماری پیشرونده و غیرقابل برگشت تقریباً 1 مورد از هر 3500 تا 5000 تولد مرد زنده را در ایالات متحده تحت تأثیر قرار می دهد که شیوع آن بین 5000 تا 15000 مورد تخمین زده می شود.¹

به گفته Solid Biosciences، “SGT-003 از یک کپسید اختصاصی و منطقی طراحی شده (AAV-SLB101) برای ارائه یک توالی DNA که فرم کوتاه شده پروتئین دیستروفین (microdystrophin) را کد می کند، استفاده می کند که حاوی دامنه اتصال R16-R17 nNOS است.”¹

مکان هایی که در حال حاضر در حال جذب نیرو هستند، بر اساس Clinicaltrials.gov، دانشگاه کالیفرنیا، مرکز پزشکی لس آنجلس و بیمارستان کودکان سراسری، کلمبوس، اوهایو هستند.²

برای اطلاعات تماس در مورد استخدام محل کارآزمایی بالینی اینجا را کلیک کنید.²

این تصمیم باعث می‌شود که ژیوینوستات اولین داروی غیراستروئیدی مورد تایید برای درمان بیماران مبتلا به تمام انواع ژنتیکی DMD باشد.

مقاله تایید کامل FDA را در اینجا بخوانید.

منابع:

1. Solid Biosciences نام بیماری نادر کودکان را از FDA برای کاندیدای ژن درمانی دیستروفی عضلانی دوشن SGT-003 دریافت کرد. علوم زیستی جامد. بیانیه مطبوعاتی. 1 آوریل 2024. دسترسی به 2 آوریل 2024. https://investors.solidbio.com/news-releases/news-release-details/solid-biosciences-receives-rare-pediatric-disease-designation

2. مطالعه ژن درمانی SGT-003 در دیستروفی عضلانی دوشن (INSPIRE DUCHENNE). ClinicalTrials.gov. به روز شده در 29 مارس 2024. مشاهده شده در 2 آوریل 2024. https://classic.clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT06138639

منبع