FDA سوماتروگون-ghla را برای درمان کمبود هورمون رشد کودکان تایید کرد | اعتبار تصویر: © Calin – © Calin – stock.adobe.com.
طبق بیانیه مطبوعاتی فایزر، سازمان غذا و داروی سوماتروگون-ghla (NGENLA؛ Pfizer Inc و OPKO Health Inc) را برای درمان بیماران 3 ساله به بالا با نارسایی رشد ناشی از ترشح ناکافی هورمون رشد درون زا تایید کرده است.
آنالوگ هورمون رشد انسانی یک بار در هفته (درست زیر پوست) برای درمان بیماران مبتلا به کمبود هورمون رشد (GHD) است و انتظار می‌رود از اوت 2023 در ایالات متحده در دسترس باشد. تجویز از طریق دستگاهی که امکان تیتراسیون را فراهم می‌کند، ارائه می‌شود. بر اساس نیاز بیمار، به گفته فایزر.
بدون درمان، کودکان مبتلا به GHD (1 در تقریباً 10000-4000) می توانند تضعیف رشد مداوم، قد “بسیار” کوتاه در بزرگسالی، تاخیر در بلوغ و مشکلات جسمی و سلامت روانی داشته باشند. عدم ترشح سوماتروپین، یک هورمون رشد، از غده هیپوفیز مشخصه این بیماری نادر است.
جوئل استیلمن، پزشک متخصص غدد اطفال، سیستم مراقبت بهداشتی کودکان کوک، گفت: «تأیید NGENLA برای کودکان مبتلا به کمبود هورمون رشد در ایالات متحده قابل توجه خواهد بود. این پتانسیل برای کاهش بار درمانی است که می‌تواند با تزریق روزانه هورمون رشد همراه باشد. به عنوان یک گزینه جدید و طولانی‌تر که توانایی کاهش دفعات درمان را از روزانه به هفتگی دارد، NGENLA می‌تواند به یک گزینه درمانی مهم تبدیل شود که می‌تواند پایبندی کودکان تحت درمان کمبود هورمون رشد را بهبود بخشد.
تایید FDA از somatrogon-ghla توسط یک مطالعه فاز 3 با برچسب باز، چند مرکزی، تصادفی و کنترل شده فعال (NCT02968004) که ایمنی و کارایی را در حین رسیدن به نقطه پایانی اولیه نشان داد، پشتیبانی می‌شود. در این مطالعه 224 بیمار اطفال وارد مطالعه شدند و تحت درمان قرار گرفتند. کودکان ساده درمان مبتلا به GHD به طور تصادفی (1:1) به 2 بازو تقسیم شدند: سوماتروگون-ghla یک بار در هفته (0.66 میلی گرم / کیلوگرم در روز) در مقابل سوماتروپین یک بار در روز (GENOTROPIN؛ Pfizer) (0.034 میلی گرم / کیلوگرم در روز). نقطه پایانی اولیه، عدم حقارت somatrogon-ghla (اندازه گیری شده با سرعت قد سالانه در 12 ماه) در مقایسه با سوماتروپین، برآورده شد. پروفایل ایمنی Somatropin-hgla در مقایسه با سوماتروپین و به طور کلی در مطالعه به خوبی تحمل شد.
هورمون رشد نباید در کودکان استفاده شود:
- پس از بسته شدن صفحات رشد
- با “برخی” از انواع مشکلات چشمی به دلیل دیابت (رتینوپاتی دیابتی)
- کسانی که سرطان یا تومورهای دیگر دارند
- کسانی که به دلیل برخی از انواع جراحی معده، جراحی قلب، مشکلات تنفسی یا تروما به شدت بیمار هستند
- با سندرم پرادر-ویلی که “خیلی اضافه وزن” دارند یا مشکلات تنفسی از جمله آپنه خواب دارند.
- که واکنش آلرژیک به somatrogon-ghla یا هر ماده ای در تزریق تایید شده جدید داشته اند. در صورت بروز واکنش آلرژیک، بیماران باید به سرعت به دنبال مراقبت های پزشکی باشند
- اطلاعات کامل نسخه را می توانید با کلیک بر روی اینجا بیابید.
طبق این بیانیه مطبوعاتی، Pfizer و OPKO در سال 2014 برای توسعه و تجاری سازی somatrogon-ghla برای درمان GHD “معاهده ای جهانی منعقد کردند.” طبق توافق، OPKO مسئولیت اجرای برنامه بالینی را بر عهده دارد در حالی که Pfizer مسئول تجاری سازی و ثبت سوماتروگون است. -ghla برای GHD.
ارجاع:
FDA NGENLA فایزر را تایید می کند، یک درمان طولانی مدت یک بار در هفته برای کمبود هورمون رشد کودکان. فایزر. 28 ژوئن 2023. مشاهده شده در 28 ژوئن 2023. https://www.pfizer.com/news/press-release/press-release-detail/fda-approves-pfizers-ngenlatm-long-acting-once-weekly